基于AAV的条件表达系统

作者：U·科西诺夫斯基; S·郎格尔; Z·鲁日齐; C·蒂里翁

来源：2017-01-30, 中国, CN201780021155.5.

本发明提供了一种细胞,其包含(aa)核酸,其在5'至3'方向包含：(i)至少一个腺相关病毒(AAV)反向末端重复(ITR)序列；(ii)能够被(a)辅助多肽和任选的(b)辅助多核苷酸活化的启动子；和(iii)在(aa)(ii)的所述启动子控制下的转基因编码序列；以及(ab)核酸,其在5'至3'方向包含：(i)能够被所述辅助多肽和任选的所述辅助多核苷酸活化的启动子；和(ii)在(ab)(i)的所述启动子控制下的至少一个AAV#rep基因编码序列；其中,所述细胞不包含AAV#cap基因和/或不能表达任何AAV#cap基因产物。