罕见病治疗中的血浆蛋白制品

摘要

血浆蛋白制品也称为血液制品。目前全球上市的血浆蛋白制品共30多个品种。鉴于其具有原料来源特殊、安全可靠、对部分疾病治疗不可替代等特性,很多产品在市场上处于供不应求的状态。罕见病常由遗传缺陷、自身免疫、变态反应等因素引起,给患者及其家庭造成巨大的负担。孤儿药是用于预防、诊断、治疗罕见病和罕见状态的诊断试剂、疫苗、药物、医疗器械等。自1983年美国通过《孤儿药法案》(ODA)后,已有多个国家或地区通过相关法案,以研究资助、税费减免、优先审批、市场独占等方式鼓励企业研发孤儿药,ODA的颁布极大地促进了相关血液制品企业的发展。本文总结了美国、欧盟、日本、澳大利亚药监部门以孤儿药身份审批的血浆蛋白制品,...

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