线粒体DNA靶向治疗

作者:赵明辉; 袁超男; 葛璟燕
来源:中国生物化学与分子生物学报, 2021, 37(6): 720-726.
DOI:10.13865/j.cnki.cjbmb.2021.01.1444

摘要

线粒体(mitochondrion)是真核生物细胞中的一种非常重要的细胞器,含有独立于细胞核染色体外的遗传物质,通过氧化磷酸化产生ATP,是细胞的能量工厂,与细胞分化、信号转导、代谢稳态等过程密切联系.线粒体功能的紊乱与癌症、神经退行性疾病、糖尿病等许多疾病的发生、发展及治疗息息相关.线粒体在细胞命运中扮演的关键角色,使对线粒体这一特殊细胞器的探索成为生命科学研究热点之一.人线粒体DNA(mitochondrial DNA,mtDNA)是一相对保守且仅16 kb的环状双链DNA分子,只含37个基因,但这些基因都是维持线粒体功能稳定必不可少的部分.随着对线粒体功能认识的不断深入,研究人员发现mtDNA突变,会导致活性氧自由基过量产生,从而引起细胞衰老,甚至引发诸多疾病,例如遗传性视神经病变、线粒体脑肌病伴高乳酸血症和卒中样发作综合征等.但是,目前针对这些线粒体基因疾病尚无非常有效的治疗手段.为了进一步了解这一关键细胞器,研究人员开发了一些有效的方法来突破线粒体的复杂屏障.本文将重点介绍并讨论近几年靶向mtDNA的研究进展,主要从药物修饰、材料递送、基因编辑等方面进行了总结,希望能为推动线粒体的研究提供一些新的思路.

  • 单位
    浙江工业大学

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